百悅澤®已在中國(guó)獲批用于一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)及華氏巨球蛋白血癥(WM)，并在全球超過(guò)65個(gè)市場(chǎng)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家全球性生物科技公司，公司今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)其布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)百悅澤®(澤布替尼)相關(guān)的四項(xiàng)注冊(cè)申請(qǐng)，包括兩項(xiàng)新增適應(yīng)癥的上市許可申請(qǐng)，具體為新診斷的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者和新診斷的成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者，以及兩項(xiàng)附條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的補(bǔ)充申請(qǐng)。

百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來(lái)博士表示："這一系列的重磅獲批將進(jìn)一步支持澤布替尼，特別是在CLL/SLL以及WM領(lǐng)域，在中國(guó)成為治療B細(xì)胞惡性腫瘤的首選BTK抑制劑。我們也期待該一線治療新選擇將惠及更多中國(guó)患者，并與各界共同助力實(shí)現(xiàn)‘健康中國(guó)行動(dòng)'和‘人人享有健康'的全球愿景。"

此前，澤布替尼已于2020年6月獲NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者和既往至少接受過(guò)一種治療的成人CLL/SLL患者，并于2021年6月獲NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人WM患者。2023年4月底，NMPA將澤布替尼附條件批準(zhǔn)的既往至少接受過(guò)一種治療的成人CLL/SLL和WM患者適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。

中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長(zhǎng)、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授表示："慢性淋巴細(xì)胞白血病和華氏巨球蛋白血癥患者以老年人群居多，臨床醫(yī)生對(duì)治療藥物的療效和安全性尤為重視。目前，澤布替尼已躍居國(guó)內(nèi)外淋巴瘤指南中多個(gè)淋巴瘤亞型治療的首選推薦[i],[ii],[iii],[iv],[v]。隨著本次在中國(guó)的多個(gè)重磅獲批，其已成為中國(guó)唯一獲批用于CLL/SLL和WM一線治療的新一代BTK抑制劑，將為中國(guó)臨床醫(yī)生提供新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，惠及更多患者。"

本次澤布替尼獲批用于治療CLL/SLL適應(yīng)癥是基于在既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者中開(kāi)展的SEQUOIA(NCT03336333)研究中所取得的數(shù)據(jù)，獲批用于治療WM適應(yīng)癥是基于ASPEN(NCT03053440)研究。ASPEN研究是目前WM領(lǐng)域中BTK抑制劑開(kāi)展的首個(gè)也是唯一一個(gè)全球3期頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)。

　　關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)

CLL是一種進(jìn)展緩慢、危及生命且無(wú)法治愈的成人癌癥。CLL是一種成熟B細(xì)胞惡性腫瘤，其中異常白血病B淋巴細(xì)胞(白細(xì)胞的一種)來(lái)源于骨髓，富集于外周血、骨髓和淋巴組織[vi],[vii] ,[viii]。CLL是最常見(jiàn)的白血病類型之一，約占白血病新發(fā)病例的四分之一[ix]。CLL和SLL是同一疾病的不同表現(xiàn)。中國(guó)CLL/SLL的發(fā)病率約為0.18/10萬(wàn)，在非霍奇金淋巴瘤中占比為1%~3%[x]。

　　關(guān)于華氏巨球蛋白血癥(WM)

WM是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，發(fā)生在不到2%的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中[xi]。該疾病通常影響老年人，主要累及骨髓，但也可能影響淋巴結(jié)和脾臟[xii]。在中國(guó)，每年估計(jì)有88,200例患者被診斷為淋巴瘤，其中約91%的病例被歸為NHL，中國(guó)每年約有1000例新發(fā)WM確診患者[xiii], [viii]。

　　關(guān)于百悅澤®(澤布替尼)

澤布替尼是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，澤布替尼的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)特征，澤布替尼已被證明能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

　　關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球癌癥患者發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物，提高藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。通過(guò)強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)9,400人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。