導(dǎo)讀:4月14-19日(美國(guó)東部時(shí)間),2023年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)(AACR)在奧蘭多如期舉行。AACR年會(huì)是全球歷史最悠久、規(guī)模最大的腫瘤研究學(xué)術(shù)會(huì)議之一,每年都會(huì)吸引來(lái)自世界各地的近20000名專業(yè)人士出席,匯集了腫瘤領(lǐng)域最前沿的研究成果。每次AACR年會(huì)上都會(huì)有重磅研究進(jìn)展公布,本次年會(huì)也不例外,多項(xiàng)免疫治療、靶向治療等最新研究結(jié)果紛紛亮相,為優(yōu)化臨床治療提供指導(dǎo)。

 

 

 

 

美國(guó)東部時(shí)間4月16日下午,前FDA資深評(píng)審專家、全球首款CART藥物(諾華Kymriah)評(píng)審委員會(huì)主席呂小賓博士代表斯丹賽公司出席了本屆AACR會(huì)議,并就CART治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的臨床試驗(yàn)進(jìn)展作了報(bào)告。

 

 

 

 

Victor Lu (呂小賓),Ph.D.,前FDA評(píng)審專家,現(xiàn)任斯丹賽首席技術(shù)官,主管藥品注冊(cè)事務(wù)。加州大學(xué)舊金山分校博士后,紐約州立大學(xué)博士,在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和監(jiān)管事務(wù)方面擁有超過(guò)18年的經(jīng)驗(yàn),并擁有十年的FDA細(xì)胞和基因療法審查經(jīng)驗(yàn)。在加入斯丹賽之前,曾擔(dān)任VIRxSYS 公司研發(fā)高級(jí)總監(jiān);曾于2017年組織過(guò)全球第一款CART藥物——諾華Kymriah的ODAC會(huì)議,作為FDA Kymriah BLA評(píng)審委員會(huì)的主席,代表FDA做了有關(guān)Kymriah的評(píng)審報(bào)告。Kymriah是全球第一個(gè)得到FDA批準(zhǔn)上市的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。

這是在中國(guó)進(jìn)行的由研究者發(fā)起的一項(xiàng)多中心的劑量爬坡臨床試驗(yàn),有21名受試者,在中國(guó)的5家醫(yī)院中分別被隨機(jī)分配到2個(gè)劑量組中,這些患者在入組前均接受了二線及以上的治療。其中13名受試者被納入低級(jí)劑量組(1x10^6 CART/kg),8名受試者被納入中級(jí)劑量組(2x10^6 CART/kg)。根據(jù)實(shí)體腫瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)(RECIST1.1),兩種劑量水平的總體客觀緩解率(ORR)為29%(6/21)。低級(jí)劑量組客觀緩解率為15%(2/13);中級(jí)劑量組客觀緩解率為50%(4/8),中位隨訪時(shí)間已經(jīng)超過(guò) 20 個(gè)月 ,明顯優(yōu)于FDA批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)療法的三線藥物(mOS僅為6-8個(gè)月)。最常見(jiàn)的不良事件是細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)和腹瀉,所有3級(jí)以上的不良反應(yīng)均得到了良好的處理。2名受試者(9.52%)出現(xiàn)3級(jí)以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)性神經(jīng)毒性綜合征(ICANS),經(jīng)皮質(zhì)類固醇治療后得到緩解。

研究數(shù)據(jù)表明,GCC19CART在復(fù)發(fā)/難治性轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者中顯示出與劑量相關(guān)的良好的臨床初步療效以及可控的安全性,3線及以上患者生存期延長(zhǎng)300%。

目前GCC19CART已開(kāi)始美國(guó)的I期臨床入組,該臨床試驗(yàn)與美國(guó)幾家著名醫(yī)療中心合作進(jìn)行,預(yù)計(jì)今年完成I期臨床招募。

 

關(guān)于斯丹賽

斯丹賽生物技術(shù)有限公司是一家專注于開(kāi)發(fā)用于治療實(shí)體瘤的細(xì)胞免疫療法的生物制藥公司。斯丹賽獨(dú)特的CoupledCAR平臺(tái)技術(shù)旨在克服治療實(shí)體瘤的關(guān)鍵挑戰(zhàn),基于該平臺(tái)技術(shù)開(kāi)發(fā)的CART產(chǎn)品已經(jīng)在治療晚期實(shí)體瘤(如結(jié)直腸癌)中取得了可喜的臨床結(jié)果。公司針對(duì)晚期結(jié)直腸癌的CART細(xì)胞治療產(chǎn)品GCC19CART于2021年8月獲得了美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)的臨床試驗(yàn)批件,并于2022年4月獲得FDA授予的快速通道資格,目前已開(kāi)始美國(guó)的臨床入組。斯丹賽同時(shí)也在布局針對(duì)其它實(shí)體瘤(包括前列腺癌、胰腺癌等)的豐富的CART候選藥物管線。