圖為科研人員與亨廷頓疾病基因敲入豬。中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院供圖 　�。ㄐ氯A社發(fā)）

中國科學(xué)家首次成功利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù)，培育出了全球首例患亨廷頓疾病的豬。這一研究成果日前發(fā)表于國際頂級期刊《細(xì)胞》上，將為研究亨廷頓疾病等退行性疾病的治療，提供更加準(zhǔn)確的動物模型。

隨著社會老齡化程度不斷加深，包括亨廷頓疾病、阿爾茨海默病等在內(nèi)的神經(jīng)退行性疾病成為了生命科學(xué)領(lǐng)域亟待攻克的難題。這項(xiàng)由暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院、中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院聯(lián)合美國科學(xué)家取得的科研成果，為開發(fā)治療亨廷頓疾病新手段提供了穩(wěn)定可靠的動物模型，也將推動其他如阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)退行性疾病的發(fā)病機(jī)制的研究與治療。

暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江表示，疾病模型建立成功之后，一方面，他們將利用亨廷頓疾病基因敲入豬模型來繼續(xù)研究如何治療神經(jīng)退行性疾病，以期盡早將研究成果運(yùn)用于臨床;另一方面，他們將繼續(xù)利用大動物建立更多的疾病模型，用于臨床前的研究及轉(zhuǎn)化。