美國研究人員最新發(fā)現(xiàn)，一種基于改造自體造血干細(xì)胞的新型基因療法，也許能長期提供抗艾滋病病毒的免疫力。加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校斯科特·基欽實(shí)驗(yàn)室等機(jī)構(gòu)在新一期《科學(xué)公共圖書館·病原體》雜志上發(fā)表報(bào)告說，動物實(shí)驗(yàn)顯示，它們的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR——T）療法不僅能有效識別和消滅艾滋病病毒，還能在機(jī)體中持續(xù)存在超過兩年時間。
論文共同第一作者、加州大學(xué)洛杉磯分校助理研究員甄安潔對新華社記者說，雖然“雞尾酒療法”能最大限度地抑制艾滋病病毒復(fù)制，延緩疾病進(jìn)程，但無法完全清除病毒，感染者需終身服藥。而他們的思路是，通過基因療法提高患者自身免疫力，讓CAR——T細(xì)胞在體內(nèi)長期“巡邏”，一旦潛伏病毒出現(xiàn)就及時清理，從而治療艾滋病。
具體做法是，利用CAR——T療法提高患者自身的免疫功能，使其T淋巴細(xì)胞識別和消滅艾滋病病毒的功能更強(qiáng)大。由于艾滋病病毒感染細(xì)胞需要和CD4分子結(jié)合，研究人員通過對自體造血干細(xì)胞進(jìn)行基因改造，讓分化出的CAR——T細(xì)胞表達(dá)含有CD4分子的融合蛋白，當(dāng)這個融合蛋白結(jié)合艾滋病病毒時，CAR——T細(xì)胞就會被激活，從而清除病毒和被感染細(xì)胞。
“在豚尾猴實(shí)驗(yàn)中，我們發(fā)現(xiàn)基因改造過的自體干細(xì)胞可以長期存活在骨髓中，沒有排斥現(xiàn)象，并分化成有抗艾功能的CAR——T細(xì)胞。在超過兩年的實(shí)驗(yàn)周期中，我們始終可以探測到CAR——T細(xì)胞。尤其在中斷‘雞尾酒療法’后，這些CAR——T細(xì)胞能起到明顯的抑制病毒的作用。”甄安潔說。
她表示，這項(xiàng)研究首次在靈長類動物中證明基因改造干細(xì)胞能長期提高抗艾免疫力，這對艾滋病治療以及針對癌癥的CAR——T免疫療法都起到了指導(dǎo)作用，“使用干細(xì)胞改造免疫力研究還處于初期，我們的研究可為未來其他干細(xì)胞免疫研究（比如針對癌癥）奠定基礎(chǔ)”。
CAR——T是近年來發(fā)展迅速的一種新興療法。美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)今年批準(zhǔn)兩種此類療法用于治療癌癥，被認(rèn)為開辟了癌癥治療的新篇章。
