2024年12月23日，上海盟科藥業(yè)股份有限公司("盟科藥業(yè)"，688373.SH)自主研發(fā)的抗感染新藥MRX-5獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療非結(jié)核分枝桿菌 (NTM) 感染。這一認(rèn)定標(biāo)志著盟科藥業(yè)在治療NTM感染領(lǐng)域邁出了重要一步。

MRX-5是一種新型苯并硼唑類抗生素，擬用于治療分枝桿菌屬，特別是由NTM引起的感染。近年來，NTM病呈快速增多趨勢(shì)，已成為威脅人類健康的重要公共衛(wèi)生問題之一[1]。然而，目前針對(duì)NTM感染的治療手段有限，傳統(tǒng)藥物存在普遍的藥物耐藥、療效不佳、不良反應(yīng)多等問題[1,2]。

MRX-5屬于新型抗耐藥NTM感染新藥，對(duì)常見的NTM具有良好的抗菌活性，且在動(dòng)物試驗(yàn)和人體試驗(yàn)中均顯示出良好的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐藥、可口服的特點(diǎn)，適用于長(zhǎng)期服用以治療慢性感染。

此次孤兒藥認(rèn)定的獲得，不僅是MRX-5研發(fā)歷程中的重要里程碑，也是對(duì)盟科藥業(yè)研發(fā)實(shí)力的認(rèn)可。孤兒藥認(rèn)定針對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療和診斷影響美國(guó)人群少于20萬的罕見病的藥物(包括生物制品)。《孤兒藥法案》規(guī)定，獲得孤兒藥認(rèn)定的申請(qǐng)人將獲得稅收優(yōu)惠、減免某些臨床試驗(yàn)費(fèi)用、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)以及藥品獲批后七年市場(chǎng)獨(dú)家銷售權(quán)激勵(lì)措施。這一認(rèn)定將有助于加速M(fèi)RX-5的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程。

未來，盟科藥業(yè)將繼續(xù)推進(jìn)MRX-5的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，積極探索包含MRX-5的全口服治療策略，旨在為NTM感染的患者提供更安全、更高效的治療選擇。