2024 年12月8日，北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)(ASH年會(huì))上以口頭報(bào)告形式發(fā)布了和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主病(cGvHD)患者的II期研究數(shù)據(jù)。在大部分患者暫時(shí)處于治療早期，尚未完成6個(gè)月關(guān)鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達(dá) 64% ，本次ASH大會(huì)于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國(guó)加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。

北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報(bào)告現(xiàn)場(chǎng)

北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報(bào)告現(xiàn)場(chǎng)

截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均觀察到持續(xù)的緩解，包括消化道、口腔、眼睛、肝臟，以關(guān)節(jié)和筋膜，食管，皮膚和肺。

許多 cGvHD 患者可能會(huì)出現(xiàn)肺部癥狀，例如氣短和肺功能減弱，最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細(xì)支氣管炎綜合征(BOS)，這是cGvHD治療的主要難題一，急需新的治療突破。在口頭報(bào)告中，研究人員強(qiáng)調(diào)了具體的肺部緩解情況。至數(shù)據(jù)截止時(shí)，共有6名受試者獲得肺部改善，其中一名受試者的肺功能檢查FEV1(第一秒用力呼氣量)增加了11%，另外1名受試者在治療后FEV1恢復(fù)到75% 以上，恢復(fù)至正常水平。其余4名受試者的NIH 肺功能評(píng)分有所改善，氣短癥狀明顯好轉(zhuǎn)。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。

截止2024年11月22日，大多數(shù)入組患者尚未完成 6 個(gè)月的治療周期以確定研究的主要終點(diǎn)，這表明隨著匹米替尼治療時(shí)間的延長(zhǎng)，這些患者將會(huì)有更好的療效體現(xiàn)。研究結(jié)果表明，匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中，表現(xiàn)出顯著的臨床療效和良好的耐受性，在炎癥主導(dǎo)和纖維化主導(dǎo)的器官中都觀察到快速和持久的反應(yīng)，并伴隨患者報(bào)告的器官特異性癥狀好轉(zhuǎn)。同時(shí)，匹米替尼安全性良好，大多數(shù)不良事件為1級(jí)且可逆�；�于最新的臨床表現(xiàn)，匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。