加科思藥業(yè)(1167.HK)在美國(guó)加利福尼亞州圣地亞哥舉行的2024年第66屆美國(guó)血液學(xué)年會(huì)(ASH)上公布了BET抑制劑JAB-8263治療骨髓纖維化臨床一期的初步數(shù)據(jù)。

數(shù)據(jù)顯示，JAB-8263具有良好的耐受性，二期推薦劑量為0.3毫克(每日給藥)。JAB-8263單藥治療骨髓纖維化適應(yīng)癥的初步療效數(shù)據(jù)令人鼓舞 ，大多數(shù)患者出現(xiàn)脾臟縮小(spleen volume reduction, SVR)以及總癥狀評(píng)分(total symptom score，TSS)的降低。

截至2024年10月17日，已有16名中/高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化患者被納入研究，其中13名患者接受了至少一次療效評(píng)估。

24周平均SVR縮小比例為19.95% (N=13)，最佳緩解為26.16%;

兩位患者SVR大于等于35%，以及一位患者SVR縮小比例為34.9%;

60%的患者(N=10)在第24周時(shí)總癥狀評(píng)分下降≥50%;

8 名患者中有2 名(JAK抑制劑經(jīng)治)的最佳 SVR 反應(yīng)分別為 -41.2% 和 34.9%;

6名患者中有3名(50%)(JAK抑制劑經(jīng)治)治療第24周總體癥狀評(píng)分減少≥50%(TSS50)。

目前JAB-8263作為單藥治療骨髓纖維化(MF)和實(shí)體瘤的擴(kuò)展研究正在進(jìn)行中。加科思首席醫(yī)學(xué)官兼全球研發(fā)負(fù)責(zé)人王宜博士表示："JAB-8263的早期數(shù)據(jù)展現(xiàn)了BET抑制劑在骨髓纖維化適應(yīng)癥的治療潛力，我們同事在探索JAB-8263在更多適應(yīng)癥的應(yīng)用，希望能為更多癌癥患者帶來(lái)希望。"